卡波西肉瘤泊马度胺，FDA批准泊马度胺(Pomalidomide)用于治疗卡波西肉瘤

时间：2022.07.16作者： 浏览次数：299

泊马度胺(Pomalidomide)是制药史上传奇药物沙利度胺的一个类似物，与当今小分子药王、另一个类似物来那度胺的结构也非常相似。沙利度胺发现于50年代，用于治疗失眠和妊娠反应。因为这个药物溶解度很差所以在当时的条件下高剂量也没有任何副作用、患者也不会象其它镇静药一样有过量用药风险，所以直接以OTC（非处方药）身份上市、取名反应停。当然这个药物有一个当时没有发现的严重副作用即致畸作用，后来导致世界上一万多海豹婴儿出生的惨剧。FDA因为Frances Oldham Kelsey博士的严格把关而躲过一劫，这个事件也大大提高了FDA的权威地位。

　　但是这个令原研厂家破产的坑爹药物后来浪子回头，创造了制药史的另一个传奇。60年代一位以色列医生实在无法治疗他一个猩红热患者的睡眠问题想到了反应停，结果患者不仅睡眠好了而且猩红热也明显改善、显示一定免疫调节疗效。70年代肿瘤血管生成理论提出后有人用反应停作为抑制血管生成药物，但并无太大进展。到了80年代美国医生开始用这个药物治疗当时几乎没有什么疗法的多发性骨髓瘤、看到不错疗效。但这个时候反应停的专利早就过期了，所以当时的新基做了结构非常类似的沙利度胺、就是现在的小分子药物药王revlimid。泊马度胺(Pomalidomide)是另一个结构非常接近的类似物，也获得MM标签。泊马度胺(Pomalidomide)也是现在PROTAC技术常用的E3连接酶配体，ASCO摘要给出了这个技术的早期概念验证、可能会在很多靶点有广泛应用。

　　卡波西肉瘤是个非常罕见的肿瘤，主要发生于免疫缺陷人群。80年代这个十分罕见的肿瘤突然发病率增加，导致了艾滋病的发现。卡波西肉瘤和艾滋病当年是比新冠还令人胆颤心惊的疾病，FDA批准泊马度胺(Pomalidomide)用于治疗卡波西肉瘤。但今天这个批准制药界以外已经不会有人注意到、艾滋病也基本成为一个可控的慢性病。新药技术虽然还不能做到召之即来，但假以时日还是经常能找到控制很多令社会恐慌恶性疾病药物的。

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