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马法兰本品可用与多种肿瘤,在单一化疗及联合化疗中,为多发性骨髓瘤的首选药。对精原细胞瘤、乳腺癌、卵巢癌、慢性白血病、真性红细胞增多症,恶性淋巴瘤、儿童晚期神经母细胞瘤、甲状腺癌有效。动脉灌注治疗肢体恶性肿瘤如:恶性黑色素瘤、软组织肉瘤和骨肉瘤有较好疗效,偶用于治疗某些自身免疫性疾病以及防止器官移植时的排异反应。
为考察大剂量马法兰联合来那度胺化疗的效果如何,研究者共纳入18岁~80岁的复发性或进展期多发性骨髓瘤患者57例,其中12例用于观察不同剂量来那度胺的耐受性。剂量限制性毒性指自体造血干细胞移植30天内的治疗相关性死亡、移植失败、3级以上心房纤颤、4级深静脉血栓栓塞或肺栓塞。
化疗有效性指自体造血干细胞移植90天的完全缓解(complete response,CR)。用Kaplan-Meier方法计算总生存期和无进展生存期。试验期间,40例患者(70%)出现了3~4级非血液毒性反应,来那度胺4种剂量之间无差别。2例患者分别死于病毒感染和心力衰竭。在自体干细胞移植90天后,8例患者(14%)达到CR,25例患者(44%)达到非常好的部分缓解(very good partial response,VGPR),42例(74%)获得CR、VGPR或部分缓解(partial response,PR)。中位随访时间12.3个月,估算中位无进展生存期23.7个月。总生存期尚未得知。
基于上述结果,在拟行自体骨髓造血干细胞移植的复发性多发性骨髓瘤患者中,来那度胺联合高剂量马法兰的疗效和安全性似乎是可以接受的。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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