他维瑞克他泽莫司他治疗上皮样肉瘤效果好吗？

上皮样肉瘤（Epithelioid sarcoma,ES）是一种极为罕见的软组织肉瘤（soft tissue sarcoma,STS），通常发生在青年和少年，累及手、四肢等皮下组织，诊断之后的中位生存期为30个月，尤其是复发或转移的患者中，ES更具有威胁性，病人生存期通常少于1年。90%以上的ES患者会发生基因INI1（SWI/SNF的一个亚基，亦称SMARCB1）缺失，且成为ES的典型诊断特点。当前使用的传统化疗手段，在ES上尤其是转移性ES并未较好的活性，且毒副作用大、病人生活质量较差。

　　美国癌症协会预计美国2019年大约有12750例新发STS病例(包括成年人和儿童)，约5270例将会死于STS.当前的治疗手段主要有手术治疗、放疗、化疗和靶向治疗。其中靶向治疗作为近年新型的治疗药物，具备靶向性、毒副作用小的特点，是未来STS治疗最具前景的药物治疗方式，如帕唑帕尼，一种VEGFR抑制剂。

美国时间2020年1月23日，FDA宣布批准全球首个EZH2抑制剂他泽司他重磅上市，批准的适应症为不适用于手术切除的转移性或晚期的上皮样肉瘤（ES）。EZH2靶点是近年表观遗传抗肿瘤领域研究的热门靶点，作为专注于该领域研究的Epizyme公司，凭借他泽司他在罕见性上皮样肉瘤上的临床突破，享受了加速批准和优先审评的快速通道，率先获得了EZH2新型靶点药物的上市。

此次FDA批准他泽司他主要基于一项名为EZH-202的国际多中心 、单臂、临床II期试验结果（NCT02601950），入组标准之一是基因INI1缺失。2019年ASCO大会上，Epizyme公布了截至2018年12月的临床数据，在62例初治和复发的患者中，9例患者出现响应，客观响应率（ORR） 为15%；16例患者疾病得到控制，疾病控制率（DCR）为26%，中位总生存期为82.4周。据悉，在初次治疗的ES患者，ORR为25%；患者中位响应时间为41.1周；DCR为42%；在复发和难治性的患者中，DCR达到16%。

　　单纯看临床数据，他泽司他并未达到大家的期待，但鉴于ES是一种极为罕见疾病，当前无更有效的手段，此次试验是至今开展的最大的具备治疗希望的ES临床试验，证实了有前景的分子靶向单药治疗活性，且安全性和耐受性良好，治疗突发不良事件（TEAEs）主要是1级和2级，仅有13%的病人有3级或以上的治疗相关的TEAEs.基于这些临床获益和安全性及未满足的临床需求，他泽司他获得了FDA肿瘤药物咨询委员会（the Oncologic Drug Advisory Committee）的11票全票通过。此次FDA批准其上市，让更多ES患者能够接受到更好的靶向治疗，也让内科医生的用药储备库中多了一种全新的选择。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：他泽司他(TAZVERIK/TAZEMETOSTAT)用于治疗上皮样肉瘤的效果如何？

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