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雷戈非尼是一种口服多激酶抑制剂，靶向血管生成、肿瘤发生和癌症增殖/转移。本研究在一项多机构2期研究中评估了瑞格非尼治疗难治性胆道癌(BTC)的疗效。
已经通过至少一个系统治疗途径的BTC患者连续21天每天接受160毫克瑞格非尼，并休息7天。主要终点是6个月总生存期(OS)，次要终点是中位OS、无进展生存期(PFS)和客观缓解率。收集预处理的血浆用于细胞因子评估。
共选择39例患者，其中33例可评价疗效。全氟辛烷磺酸和全氟辛烷磺酸的中位数分别为3.7个月和5.4个月。6个月生存率为46.2%，12个月生存率为35.9%，18个月生存率为25.6%。接受瑞格非尼治疗至少3周的33名可评估患者的中位PFS和OS分别为3.9个月和6.7个月。6个月生存率为51.5%，12个月生存率为39.4%，18个月生存率为27.3%。客观缓解率为9.1%，疾病控制率为63.6%。28例(71.8%)患者出现3/4级不良事件。在分析的23种细胞因子中，基线血管内皮生长因子D(VEGF-D)升高，PFS缩短。
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