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肉瘤新药他泽司他已被美国FDA批准上市用于治疗不适合手术的、转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。皮样肉瘤是比较罕见的肉瘤，女性发生概率为0.01-0.02%，男性发生概率为0.04-0.05%。
上皮样肉瘤是一种非常罕见且极具侵袭性的软组织肉瘤，常发生于20-40岁的年轻成人。管医药行业取得了较大进步，但是治疗上皮样肉瘤且复发率和毒性高的患者的治疗选择仍然有限，这些患者目前使用的疗法的复发率和毒性仍然较高，由于这类患者目前还没有特别有效的治疗方法，只能进行化疗，生存期往往只有几个月。他泽司他的临床数据支持了其为上皮样肉瘤患者提供临床上有意义且持久的疗效以及耐受性方面的潜力。
那么他泽司他的临床试验数据是怎样的呢？在一项纳入了62名上皮样肉瘤患者的2期试验中，所有的患者都是晚期转移性或局部晚期的患者，这些患者通过基因检测后证实存在INI1基因丢失。患者每天两次口服他泽司他 800 mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。结果显示：总客观缓解率（ORR）为15％，其中1.6％的患者完全缓解，部分缓解率为13％。有67％的患者即使肿瘤没有明显缩小，病情也没有再继续恶化，持续响应超过半年甚至更长。这项批准将使更多的肉瘤患者受益。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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