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肢端肥大症是生长板闭合后腺垂体分泌过多生长激素(GH)引起的一种体型和内脏器官异常肥大的疾病。生长激素分泌过多,多由垂体瘤引起,可导致IGF-1(胰岛素样生长因子-1)产生过多,引起与该病相关的各种健康问题。
1772年,尼古拉斯萨索洛特在医学文献中首次描述了这种疾病。
治疗选择包括手术切除肿瘤、药物治疗和垂体放射治疗。
手术通常是治疗的首选。
药物治疗的目的是将GH的产生降低到正常水平,从而逆转或缓解肢端肥大症的体征和症状,减轻垂体生长瘤对周围脑区的压力,维持正常的垂体功能。
生长抑素类似物是脑激素生长抑素的合成形式,可以阻止生长激素的产生。
1、奥曲肽(奥曲肽)
2.兰瑞肽
奥曲肽和拉那丁对大多数肢端肥大症患者的长期治疗是有效的。奥曲肽和蓝曲肽已成功用于治疗非垂体肿瘤引起的肢端肥大症。生长抑素类似物有时用于手术前缩小大肿瘤。因为奥曲肽会抑制胃肠道和胰腺的功能,长期使用会导致三分之一的人出现消化问题,如大便稀稀、恶心、积气等。此外,约25%的肢端肥大症患者会出现通常无症状的胆结石。在某些情况下,由于生长抑素及其类似物可抑制胰岛素释放,奥曲肽治疗可引起糖尿病。
在美国,新药| mycapsa(奥曲肽胶囊)被批准用于治疗肢端肥大症
多巴胺激动剂:用于生长抑素类似物治疗无效的患者
3.溴隐亭
4.卡麦角林
溴隐亭和卡麦角林是分泌垂体肿瘤催乳素最有效的药物,可作为生长抑素类似物治疗的辅助药物。可降低生长激素和IGF-1水平,缩小肢端肥大症患者的肿瘤大小。
生长激素受体拮抗剂:阻断内源性生长激素分子的作用
5.裴頠索蒙
Pegvisomant用于治疗对手术或放疗反应不充分的患者,以及使用生长抑素类似物但体内IGF-I水平不能恢复正常的患者,以及不能耐受生长抑素的患者。该药可使90%的患者恢复正常的IGF-1水平。IGF-1的正常水平是肢端肥大症治疗的基本目标。
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