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BCL-2蛋白的过度表达是包括急性髓系白血病(AML)在内的许多血液系统恶性肿瘤的常见机制。威尼托克拉是一种BCL-2抑制剂。它被发现在慢性淋巴细胞白血病中具有显著活性,最初被美国食品和药物管理局批准用于17P缺失的复发/难治性慢性淋巴细胞白血病的单药治疗。
最近,Vinettok联合小剂量阿糖胞苷或去甲基化药物治疗老年AML取得了令人振奋的结果。2018年11月,它被批准用于治疗不能耐受化疗的新发老年急性髓系白血病。最新临床数据显示,维奈托克联合小剂量阿糖胞苷的CR/CRI率为62%,而威尼托克拉联合HMA的CR/CRI率高达73%。
文尼克联合HMA对治疗复发/难治性白血病(R/R-AML)也有效。已发表的数据主要来自两项回顾性分析:来自美国CITYOFHOPE的数据显示,35例R/R-AML患者,包括33例venitke地西他滨和2例venitke氮胞苷,显示总有效率分别为64%、17%目前,一项随机、双盲、III期临床试验(NCT02993523)正在进行,以比较venitke氮胞苷和venitke安慰剂的疗效,期待令人鼓舞的临床结果。
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