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近些年我国分化行甲状腺癌的发病率明显上涨,虽然患者的预后不错,但约20%的患者会进展到晚期,也就是碘难治性分化型甲状腺癌。既往没有好的治疗方法,近几年出现了靶向治疗,尤其是我国已批准上市的索拉非尼(多吉美),可使此类患者的PFS增加至10个月以上。
多吉美/索拉非尼(Sorafenat)是一种多靶点、多激酶抑制剂,它可以通过抑制RAF/MEK/ERK信号传导通路,直接抑制肿瘤生长,通过抑制VEGFR和PDGFR而阻断肿瘤新生血管的形成,间接抑制肿瘤细胞的生长,多吉美/索拉非尼(Sorafenat)此前在中国被批准用于治疗肝细胞癌和晚期肾细胞癌患者,第三项适应症分化型甲状腺癌的增加解决了又一个此前尚未解决的严重医疗需求。
国家食品药品监督管理局(CFDA)已批准多吉美/索拉非尼(Sorafenat)可用于治疗局部复发或转移的进展性的放射性碘难治性(RAI)分化型甲状腺癌(DTC)。那么,多吉美/索拉非尼(Sorafenat)治疗甲状腺癌效果怎么样?
多吉美/索拉非尼(Sorafenat)治疗甲状腺癌的安全性和有效性基于一项由417名患者参与的临床试验,这些患者为局部复发或转移性、逐步分化型甲状腺癌患者,并且这些患者对放射性碘治疗不再有效。多吉美/索拉非尼(Sorafenat)使患者疾病无进展的持续时间(无进展生存期)增加41%。至少有一半多吉美/索拉非尼(Sorafenat)用药患者的无进展生存期增加10.8个月,相比之下安慰剂用药患者的无进展生存期增加至少5.8个月。
多项临床试验也证明,多吉美/索拉非尼可使患者的病灶缩小、预后改善、寿命延长。那应如何管理和平衡治疗疗效、不良反应和经济成本之间的关系?首先,需明确碘难治性分化型甲状腺癌的诊断,稳定的碘难治性分化型甲状腺癌可随访观察,进展期患者可应用索拉非尼治疗。但索拉非尼价格较贵且存在某些药物副作用,我们应选择可获益的患者,因此明确诊断极为重要。
同时要加强对患者的管理,这可增加临床疗效,同时使多吉美/索拉非尼的副作用得到有效的控制。目前印度已经上市了索拉非尼仿制药,价格要比国内的索拉菲尼便宜很多,给患者带来了很大方便。这就在选择适应证、管理患者和经济成本间达到了一个平衡。不过提醒各位患者,在购买印度多吉美时要注意药品来源,以免买到假药。
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