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吉列替尼Xospata是一种FLT3酪氨酸激酶抑制剂，能够对携带FLT3-ITD基因变异和FLT3酪氨酸激酶蛋白域基因变异的FLT3产生抑制作用，并且还能够在AML细胞系中抑制AXL受体的活性。一项大型临床试验的结果显示：与化疗相比，使用靶向药物吉列替尼（Gilteritinib,商品名Xospata）进行治疗，可改善某些急性髓细胞白血病（AML）患者的生存率。
急性髓系白血病（AML）是常见的血液系统恶性肿瘤。据数据显示，我国AML是最常见的白血病类型，约占60%，每年有5万-8万AML患者急需治疗干预。虽然约有70%的成人AML患者可以通过首次诱导化疗达到完全缓解，但约20%的患者出现复发性或难治性疾病，50%以上的年轻患者和高达90%的老年患者复发率高，远期生存获益差。
参加该试验的371名患者均为携带FLT3基因特定突变的AML患者，他们先前接受过治疗但后来疾病复发或对治疗无反应（复发/难治性）。他们被随机分配到吉列替尼Gilteritinib治疗或标准化疗组。
接受吉列替尼Gilteritinib治疗的患者不仅比接受化疗的患者活得更长（中位总生存时间为9.3个月对5.6个月），而且更有可能实现完全缓解，白细胞计数全部或部分恢复正常水平（接受吉列替尼Gilteritinib治疗的患者占34％，接受化疗的患者占15％）。
对于吉列替尼Gilteritinib组，最常见的严重副作用是发烧伴某些白细胞减少，贫血和血小板计数低，大约有11％的患者因副作用而停用吉列替尼Gilteritinib.
总的来说，与标准化疗相比，吉列替尼Gilteritinib治疗增加了近4个月的中位总生存期，而且有更高的完全缓解率和更少的严重副作用。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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