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凡德他尼是第一个获批治疗甲状腺髓样癌的药物，甲状腺髓样癌是甲状腺癌中较为罕见的一种，表现为特定细胞的癌性增长，可自发可遗传产生。常见症状包括咳嗽、吞咽困难、甲状腺肿块等。凡德他尼可有效控制甲状腺髓样癌的生长和扩散能力，是首个被批准的治疗甲状腺髓样癌的药物。
一项纳入331例晚期甲状腺髓样癌的单个、随机、国际性研究验证了凡德他尼的安全性和有效性。参与研究的患者随机接受凡德他尼或安慰剂（糖丸）。这项研究旨在测量患者疾病无进展生存期的长短。与接受安慰剂的患者相比，接受凡德他尼患者的疾病无进展生存期更长。安慰剂组的中位无进展生存期为16.4个月，凡德他尼组至少为22.6个月。确定接受凡德他尼患者的中位无进展生存期或者判断他们是否将比安慰剂组患者活得更长（整体存活率）还为时过早。
使用凡德他尼治疗时所发生的常见副作用包括腹泻、皮疹、恶心、高血压、头痛、乏力、食欲不振、胃（腹部）疼痛。研究期间报告的的严重的副作用为接受凡德他尼治疗患者中有5例死亡病例。死亡的原因包括呼吸并发症、心脏衰竭和血液中细菌感染（败血症）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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