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培米替尼是一种靶向FGFR1、2和3的小分子激酶抑制剂,IC50值小于2nM.适用于:已经转移(扩散到身体其他部位)或局部晚期,无法通过手术治疗的胆管癌,以及用于治疗FGFR2基因融合或FGFR2基因结构发生其他变化的胆管癌患者。
胆管癌是一种起源于胆管上皮细胞的恶性肿瘤,大多数患者在诊断时已处于晚期和/或转移状态,失去了手术切除的机会。其中肝内胆管癌发病率约占原发性肝脏恶性肿瘤的15~20%,且呈上升趋势。值得一提的是培米替尼是全球首款胆管癌靶向疗法,有专家们发表了培米替尼的临床试验更新了总生存期数据,该试验入组了146名患者,试验结果为存在FGFR2基因融合突变或重排突变的胆管癌患者,使用培米替尼病灶缩小超过30%,中位总生存时间(mOS)为17.5个月,确定的治疗应答率为37%。临床上确定为部分缓解的患者,中位总生存期(mOS)可以达到30.1个月;而没有达到临床部分缓解的患者,中位总生存期(mOS)为13.7个月。综上所述,存在FGFR2基因融合突变的胆管癌患者,使用培米替尼治疗,疗效可佳,获益明显。
在接受培米替尼治疗的患者,最常见的不良反应(发生率≥20%)是高磷酸盐血症,脱发,腹泻,指甲毒性,疲劳,消化不良,恶心,便秘,口腔炎,干眼症,口干,食欲不振,呕吐,关节痛,腹痛,低磷血症,背痛和皮肤干燥。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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