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胰腺癌是恶性程度较高的消化道肿瘤之一,由于早期病情隐匿、疾病进展极快、化疗有效率低等原因,胰腺癌患者预后极差,5年总生存率仅约9%。芦卡帕利/卢卡帕尼(Rubraca)是一种口服小分子聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂,可阻断参与修复受损DNA的PARP酶活性,当PARP的功能得到抑制,那些同时具有受损BRCA基因的癌细胞的DNA不太可能得到修复,导致癌细胞死亡,并可能减缓或停止肿瘤生长。据报道,用 芦卡帕利治疗通常耐受性良好,没有剂量限制性毒性,对胰腺癌患者来说是更好的选择。
相关研究发现,经芦卡帕利Rubraca治疗后的BRCA1/2、PALB2突变晚期胰腺癌患者,6个月无进展生存率能达到59.5%,12个月无进展生存率为54.8%,中位无进展生存期达到13.1个月,中位总生存期为23.5个月,总缓解率为41.7%,疾病控制率为66.7%,中位缓解持续时间为17.3个月。
其他数据表明,与BRCA1突变患者相比,BRCA2突变患者经芦卡帕利治疗后的无进展生存期更长,达到18个月;PALB2突变患者经Rubraca治疗后的中位无进展生存期为14.5个月;按致病性变异分解时,生殖系BRCA2突变患者的总缓解率达到40.7%,生殖系PALB2突变患者的总缓解率为50.0%。
经芦卡帕利Rubraca治疗后患者常见的不良反应有:贫血、恶心、呕吐丙氨酸转氨酶升高、疲劳、血小板减少和味觉障碍等,并且这些症状均可控。
芦卡帕利的研发者表示,Rubraca维持治疗BRCA1/2、PALB2突变铂敏感晚期胰腺癌是一种安全有效的治疗方法,这些最新研究数据为这些小众胰腺癌患者带来了希望。目前,芦卡帕利获FDA批准用于前列腺癌、卵巢癌的治疗,期待Rubraca治疗胰腺癌的适应症能够早日获批,为更多晚期胰腺癌患者带来生的希望!如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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