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鲁索替尼(Jakavi)是首个被美国食品与药品监督管理局(FDA)批准上市的选择性JAK1/2抑制剂,适用于国际预后积分系统(IPSS)中危组及高危组骨髓纤维化(MF)患者,可有效改善患者体质性症状,缩小脾脏体积,延长患者生存期。 那么,作为世界上首款骨髓纤维化靶向治疗药物,鲁索替尼的治疗效果如何呢?
Ⅰ/Ⅱ期美国的共纳入153例骨髓纤维化患者研究证明,鲁索替尼(芦可替尼)对绝大多数的患者均有疗效;另外,这种疗法的3级或4级骨髓抑制发生率低于10%;患者的全身症状(包括体重减轻、乏力、盗汗、皮肤瘙痒等)有迅速改善。153例患者接受鲁索替尼持续时间中位数超过14.7个月;75%的患者使用时间大于24月。研究证明,芦可替尼可使骨髓纤维化(MF)患者身体负担得到改善,6 min走路实验显示:27例患者经过1,3,6月治疗后,中位距离分别为34,57,71 m.经1年治疗,15,25 mg,bid,组体重增加的中位数分别为9.4,7.1 kg.
在Ⅲ期COMFORT实验中,研究共纳入患者309例,按1;1随机分为治疗组(口服芦可替尼,15~20 mg,bid)或安慰剂组。 结果显示,主要终点指标:在治疗24周后,治疗组和安慰剂组分别有41.9%和0.7%患者达到脾脏体积相对于基线值至少减少35%,2组比较差异显着(P<0.0001)。治疗组45.9%和安慰剂组5.3%的患者每日症状总评分(Trs)至少减少50%,有显着差异(P<0.0001)。由此可见,鲁索替尼(Jakavi)对骨髓纤维化的效果还是比较明显的。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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