他维瑞克他泽美司他是治疗上皮样肉瘤的新药吗？

美国FDA批准了肉瘤新药他泽司他上市用于治疗不适合手术的、转移性或局部晚期上皮样肉瘤患者。上皮样肉瘤是一种非常罕见且极具侵袭性的软组织肉瘤，常发生于20-40岁的年轻成人。由于这类患者目前还没有特别有效的治疗方法，只能进行化疗，生存期往往只有几个月。

　　2000年代初期，他泽司他药物被研发用于治疗上皮样肉瘤的治疗，历经20年，终于获得了FDA的批准。他泽司他代表了一种全新的治疗方法，特别是针对不适合根治性手术的晚期或转移性上皮样肉瘤患者，这是肉瘤首款被批准的表观遗传药物。（截至目前，已有多款表观遗传药物获批上市，包括HDAC抑制剂，如Zolinza (vorinostat), Beleodaq (belinostat), 爱谱沙 (西达本胺)；Agios Pharmaceuticals开发IDH抑制剂，如Idhifa (enasidenib), Tibsovo (ivosidenib)。

　　那么究竟什么是表观遗传药物呢？这种类型的间接靶向是不寻常的，大多数靶向药物会抑制由于基因突变或细胞含有太多基因拷贝而导致酶过度活跃的现象。而"表观遗传“药物通过改变这些酶读取DNA指令进行细胞分裂的方式发生作用。研究人员发现，上皮样肉瘤患者有一个共同的特点，就是90%以上会伴有INI1蛋白缺失。这种蛋白缺失会导致一种称为EZH2的酶过度活跃，促使癌细胞的恶性增生。而他泽司他正是一种EZH2抑制剂，能够重组异常细胞的生长通路，促进癌细胞死亡、分化，进而缩小肿瘤。在一项纳入了62名上皮样肉瘤患者的2期试验中，所有的患者都是晚期转移性或局部晚期的患者，这些患者通过基因检测后证实存在INI1基因丢失。患者每天两次口服他泽司他800 mg,直至疾病进展或出现不可接受的毒性。

　　结果显示：总客观缓解率（ORR）为15％，其中1.6％的患者完全缓解，部分缓解率为13％。有67％的患者即使肿瘤没有明显缩小，病情也没有再继续恶化，持续响应超过半年甚至更长。这项批准将使更多的肉瘤患者受益。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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