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尼达尼布(nintedanib)是一种口服三联血管激酶抑制剂,可同时阻断3种生长因子受体:血管内皮生长因子受体(VEGFR 1-3)、血小板源性生长因子受体(PDGFR α和β)、成纤维细胞生长因子受体(FGFR 1-3)。
欧盟委员会和美国食品药物管理局已授予勃林格殷格翰的尼达尼布(nintedanib)孤儿药资格,用于治疗系统性硬化症(SSc),包括相关的间质性肺病(SSC-ILD)。
在欧洲,孤儿药资格一般是由监管机构授予,用于靶向治疗发病率在万分之五以下、威胁生命或慢性消耗性的疾病。同时,这些疾病目前没有或者仅有有限的治疗药物。而在美国,孤儿药资格会奖励给诊断治疗或预防患者人数少于二十万的罕见疾病的实验药物。“对于患有硬皮病和相关间质性肺病的患者及其家属来说,尼达尼布获得孤儿药资格是一个令人兴奋的进步,” 硬皮病基金会CEORobert Riggs说。
“这个资格代表了对于解决未满足需求方面取得的重要进展,以及针对治疗罕见致命疾病产生的潜在新疗法,”董事长Luke Evnin补充说到。尼达尼布已经被批准用于治疗肺部疤痕的特发性肺纤维化病(lung-scarring disease idiopathic pulmonary fibrosis),同时也用于肺癌治疗,治疗肺癌时商品名叫做Vargatef.如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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