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白血病的治疗,对于急性白血病和慢性白血病的治疗目标是不一样的。慢性白血病分为慢性粒细胞白血病和慢性淋巴细胞白血病。慢性粒细胞白血病在酪氨酸激酶抑制剂TKI类药物出现之前,平均生存期仅2-3年,大多在经历2年左右的慢性期后,很快进入加速期和急变期,对化疗的反应差,移植死亡率高。近二十年来,TKI类药物研发日新月异,已经上市了多种针对慢粒白血病的靶向药物,分别为一代的伊马替尼,二代的达沙替尼、尼洛替尼、博舒替尼,三代的普纳替尼,另外,还有多种TKI药物在研发中。这些药物使慢粒白血病的预后大大改善,完全缓解率可以达到90%以上,70%以上可以维持长期缓解状态。仅有少数发生TKI耐药或者不耐受,最终需要进行造血干细胞移植。
慢性淋巴细胞白血病多见于老年人,恶性程度较低,对于没有快速进展或者没有治疗指征的患者,可以遵循等一等看一看的策略,不用着急治疗,即使对于预后较差,病情进展的患者,随着核苷类似物,比如氟达拉滨,靶向药物比如BTK抑制剂伊布替尼、BCL-2抑制剂维纳托克(Venetoclax)的应用,也取得了很好的疗效,明显延长了患者的生存期。
急性白血病分为急性髓系白血病(M0-M7)、急性淋巴细胞白血病(T、B)、混合表型急性白血病等。其预后因素较多,主要与发病年龄、发病时的白细胞计数、染色体、融合基因和基因突变结果、是否有髓外病变以及对化疗的反应等因素有关,可以根据这些因素对急性白血病进行预后评估,分为低危、中危和高危,对于低危组,单纯通过化疗可以有80%左右的治愈,可以不用选择移植,中危组单用化疗的治愈率在40%左右,如果有配型相合的供者,建议行异基因造血干细胞移植,高危组化疗治愈率低于10%,建议积极化疗,寻找供者,尽快在第一次达到完全缓解后行异基因造血干细胞移植。
异基因造血干细胞移植的出仓率在99%以上,也就是说,在仓里的预处理阶段及造血干细胞回输后植活初期风险并不大。但是出仓后的细胞植入阶段,可能面临排异(GVHD)、感染、TMA、VOD、复发等各种移植并发症,经过积极处理,大多可以安全渡过,70%左右长期生存,然后定期复查,如果渡过5年观察期,就可以认为临床治愈,这部分患者约占移植患者的50-60%。
总体来说,急性白血病如果按照危险度分层进行规范治疗,治愈率可以达到60-70%。但是,临床遇到的患者,由于条件限制、信息闭塞、选择失误等原因,好多没有进行精确评估分层,治疗策略选择不当等原因,错失治疗时机,没有达到理想的治疗效果。所以,急性白血病诊断治疗初期的评估非常重要,选择专业的治疗团队,精细策划治疗策略,最终治愈的机会还是很大的。
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