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肺动脉高压患者在表面上或许与常人无异,但他们不能过度劳累,甚至不能如常人一样跑跳,因为缺氧,他们的嘴唇常呈乌紫,俗称为“蓝嘴唇”。肺动脉高压的发病机理是肺部动脉血压高出正常水平,导致肺循环压力增高,心脏为了把血液输送至全身就不得不超负荷的收缩和舒张。打个比方,就好像一个人长期超负荷工作会过劳,心脏全天候不眠不休地强力工作也会不堪重负,最终就是患者的心力衰竭,英年早逝。肺动脉高压患者从确诊到死亡,中位生存期仅2~3年,比很多恶性肿瘤的生存期都短。
目前我国并没有确切的肺动脉高压患者统计人数,特发性肺动脉高压的发病率很低,属于罕见病,但导致肺动脉高压的主要病因如:先天性心脏病、心力衰竭、瓣膜病、慢性肺部疾病等在我国均为常见病,由此推测,我国肺动脉高压的患者数并不少。安立生坦是一种选择性内皮素受体拮抗剂,是肺动脉高压的首选治疗药物之一,2007年在美国首先上市,于2016年获批进入中国。安立生坦是一种心血管系统中治疗肺动脉高压的药物,属于内皮素受体拮抗剂,通过性对A型内皮素(ETA)受体高亲和性拮抗,起到延缓肺动脉高压的疾病进展和恶化的作用。
在393例PAH患者中进行了两项(ARIES-1,ARIES-2)为期12周,随机,双盲,安慰剂对照,多中心的研究。ARIES-1比较了每日一次5 mg和10 mg的安立生坦与安慰剂的剂量;ARIES-2比较了每日一次2.5 mg和5mg的安立生坦与安慰剂的剂量。患者基线特征:平均年龄50岁;79%女性;77%白人;2%患者WHO功能I级,38%患者WHO功能II级,55%患者WHO功能III级,5%患者WHO功能IV级;64%的患者患有特发性或遗传性PAH,32%的患者具有结缔组织相关性肺动脉高压疾病。这两项试验的主要研究终点是6分钟步行距离。此外,还评估了临床恶化,WHO功能分类等。
试验结果显示出,在第12周时,ARIES-1中服用安立生坦5mg组比安慰剂组步行距离多31米(102英尺),服用安立生坦10mg组比安慰剂组步行距离多51米(167英尺)。ARIES-2中服用安立生坦2.5mg组比安慰剂组步行距离多32米(105英尺),服用安立生坦10mg组比安慰剂组步行距离多59米(194英尺)。ARIES-1中,97%的患者在12周时出现了PAH恶化延迟,安慰剂为89%;ARIES-2中,94%的患者在12周时出现了PAH恶化延迟,安慰剂为79%;在这两项研究中,服用安立生坦的患者6分钟步行距离有了显著改善,另外还可看出,患者的改善方式随着剂量增加改善显著。
安立生坦在治疗4周后即观察到了步行6分钟的距离增加。在安全性方面,安立生坦常见的不良反应为外周性水肿(17%),鼻充血(6%),面部发红(4%),鼻窦炎(3%)。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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