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阿维普替尼（商品名Ayvakit）由Blueprint Medicines研发，于近日经美国FDA批准上市，用于治疗无法手术切除或转移性血小板衍生的生长因子受体α（PDGFRA）外显子18基因突变（包括PDGFRA D842V突变）的胃肠道间质瘤（GIST）成人患者。该口服片剂有100 mg/片、200 mg/片、300 mg/片三种规格。
PDGFRA的某些突变可引起自身磷酸化和活化，导致肿瘤细胞增殖。阿维普替尼通过抑制PDGFRA突变而发挥作用。该药物曾获得美国FDA授予治疗PDGFRA D842V突变的不可切除或转移性GIST的孤儿药、快速通道和突破性疗法资格认定。另一适应症—晚期全身性肥大细胞增多症（SM）（包括侵袭性SM的亚型）、伴有相关血液肿瘤的SM和 肥大细胞白血病也获得了FDA授予的突破性疗法。
该药物的批准基于一个多中心、单臂关键临床研究NAVIGATOR (NCT02508532)。临床试验表明，阿维普替尼的应答率很高，几乎有85％的患者出现肿瘤缩小。
胃肠道间质瘤
GIST是一种起源于胃肠道壁细胞的肿瘤，最常见于胃或小肠。大多数患者的诊断年龄在50至80岁之间。在美国，每年大约有5000名的GIST新发病例。大多数GIST病例是由KIT或PDGFRA突变引起的，约10％涉及PDGFRA突变。基因突变导致蛋白激酶活跃度增加。
在此之前，无针对携带PDGFRA外显子18突变的GIST特异性标准药物。一些可用药物会因蛋白的一级和二级突变而产生耐药性，影响临床效果。例如，在一项试验中，利用伊马替尼治疗晚期PDGFRA D842V突变GIST患者，ORR竟为0％。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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