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FLT3叫Fms样酪氨酸激酶3，是一种酪氨酸激酶活性的生长因子受体，与其配体在造血祖细胞和造血干细胞增殖、分化中起重要调节作用。FLT3基因位于染色体13q12，当其发生突变后，其编码蛋白发生不依赖配体的自身磷酸化，激活PI3K和Ras途径，导致细胞增殖加快，细胞凋亡抑制。
已知与AML相关的FLT3突变形式有2种，内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）突变。国际上FLT3突变的发生率大约为1/3（AML），中国也有报道，报道10.8%（N=608），天津血研所报道23.6%（N=432），总体来说1/4-1/3的AML患者合并FLT3突变。
RATIFY研究是支持米哚妥林批准的关键研究，也是2016年ASH年会的明星研究，当时给我的印象：1）超长的随访下，妥妥的生存获益；2）FLT3是可用的AML治疗靶点。
2017年4月28日，FDA正式批准FLT3抑制剂米哚妥林,这是2000年至今FDA批准的第一个治疗AML的药物，也是AML领域第一个正式批准的小分子靶向药物。
米哚妥林来自诺华，商品名Rydapt,是一种小分子激酶抑制剂，FDA批准的适应症包括：1）初发FLT3阳性AML,与标准3+7方案联合，不可单用；2）系统性肥大细胞增多症，系统性肥大细胞增多症伴血液学肿瘤，或肥大细胞白血病。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(MIDOSTAURIN)治疗急性髓性白血病(AML)的新药
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