米多林Rydapt治疗FLT3突变的白血病患者疗效好吗？

关于FLT3突变对AML患者预后的影响，可以分两方面。一方面是对于初诊患者，FLT3突变对初诊患者的完全缓解（CR）率影响不大，主要影响在于复发率较高，因此对于CR患者，尤其是FLT3突变等位基因比相对较高的患者，应尽可能在CR1期进行异基因造血干细胞移植；另一方面是对于复发/难治的患者，FLT3突变对复发/难治患者的影响在于两个方面，一是患者再诱导化疗的缓解率明显降低，现有临床试验中伴FLT3突变的复发/难治性AML患者再诱导化疗的缓解率基本仅30%左右；二是复发/难治患者即使缓解了，生存时间也比较短，一般中位生存很少能超过半年。因此伴FLT3突变的AML患者整体预后较差，国内目前仍然以异基因造血干细胞移植作为治愈的一个重要手段，国际上有FLT3抑制剂，能够使更多患者达到缓解，从而有更多患者能够进行异基因造血干细胞移植，对于未进行异基因造血干细胞移植的患者，联合使用FLT3抑制剂也可以明显提高疗效。

　　米哚妥林前期随机对照的Ⅲ期临床研究，证实了米哚妥林联合“3+7”方案，缓解后与阿糖胞苷联合巩固进行化疗以及维持治疗的方案可提高伴FLT3突变成年AML患者的疗效和生存，基于此Ⅲ期临床研究，批准米哚妥林在欧洲和美国上市。目前NCCN指南、欧洲白血病指南推荐米哚妥林联合“3+7”方案作为伴FLT3突变成年AML患者的首选方案。

　　ASH会议上米哚妥林的这项研究是一项上市后研究，主要目的在于评估米哚妥林联合化疗的安全性和疗效。前期Ⅲ期临床试验的入组患者是60岁以下人群，上市后Ⅲ期研究入组患者包括了60岁以上人群，希望在更真实、更贴近临床的情况下，观察米哚妥林在AML患者中的安全性和疗效，从RCT研究转为真实世界研究。这个临床研究中，米哚妥林除了联合“3+7”方案，和联合了“2+5”方案，同时也比较了“2+5”和“3+7”方案的安全性。入组患者中接近一半为60岁以上患者，最终我们看到，所有患者，包括60岁以上患者，使用米哚妥林联合“3+7”方案，毒性都是可接受的。60岁以上患者不良反应（AE）的发生率略有增加，安全性同样可接受。整体患者的CR率在80%左右，是一个相对比较高的CR率。这项Ⅲ期临床研究在前期RCT研究的基础上进一步证实米哚妥林联合“3+7”方案在成年伴FLT3突变AML患者的疗效。这个临床研究进一步表明米哚妥林联合“3+7”方案用于老年伴FLT3突变AML的治疗，安全性良好，可以提高老年伴FLT3突变AML患者的疗效。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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