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现有证据表明，曲贝替定对于缺乏功能性HR修复机制的细胞非常有效。2015年12月17日，《Annals of Oncology》杂志在线报道了一项研究（Ann Oncol. 2015 Dec 17. pii: mdv608. [Epub ahead of print]）。这项前瞻性II期临床试验旨在评估曲贝替定在治疗出现BRCA突变和/或BRCAness表型的复发性乳腺癌患者中的作用。
患者和方法：100名复发性BRCA突变的卵巢癌和/或BRCAness表型（曾出现> 2次铂应答）患者接受了曲贝替定1.3 mg/mq i.v.q3w治疗。研究者分析了曲贝替定的活性与BRCA突变状态以及DNA基因修复涉及的一系列多态性（SNPs）的相关性。
评估了94名患者的缓解情况；在所有受试者中，4名患者完全缓解，33名患者部分缓解，总体缓解率（ORR）为39.4%。铂耐药（platinum resistant，PR）和铂敏感（platinum sensitive，PS）群体的ORR分别为31.2%和47.8%，总体临床获益率分别为54.2%和73.9%。在整个受试群体中，中位PFS为18周，中位OS为72周；PS患者的PFS和OS比PR患者好。69名患者有BRCA基因突变状态。BRCA 1-2状态的ORR、PFS和OS没有差异，DNA修复和NER运转涉及的基因SNPs与曲贝替定应答之间也没有任何关联。
本研究的数据前瞻性地证实了“反复铂敏感”的患者对曲贝替定反应良好。在这种情况下，曲贝替定的活性与铂类化合物的活性相当，本品有可能成为出现铂禁忌症的患者的治疗选择。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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