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威罗菲尼是罗氏制药研制的一种激酶抑制剂，在2011年被美国FDA批准用于有不可切除或转移黑色素瘤有用FDA-批准的检验检测BRAFV600E突变患者的治疗，从此革新了黑色素瘤的治疗。
时隔六年，美国FDA扩大了靶向抗癌药威罗菲尼的适应症，它再次被FDA批准成为了罕见血癌的首个疗法，用于治疗罹患罕见血癌Erdheim-Chester病（ECD）的成人患者，这也是首个经FDA批准针对ECD的疗法。ECD是一种起源于骨髓、增长缓慢的血癌。它会使组织细胞的产生增多，从而多余的组织细胞可导致肿瘤侵入身体的多个器官和组织，包括心脏、肺、大脑等。
威罗菲尼 是一种口服的片剂，它作为一种低分子量的BRAF丝氨酸苏氨酸激酶的一些突变的形式，包括BRAF V600E口服可利用抑制剂。它还可以抑制在体外其它激酶例如CRAF，ARAF，野生型BRAF，SRMS，ACK1，MAP4K5，和FGR在相似浓度。在BRAF基因包括V600E导致组成性活化的BRAF蛋白，其可引起细胞增殖在不存在生长因子的通常会被需要用于增殖一些突变。
一项2期研究VE-BASKET使得威罗菲尼展现出了它的强大疗效。该试验有22例具有BRAF-V600突变阳性的ECD患者，研究测量了获得完全缓解或部分缓解的患者比例（总体缓解率，ORR）。结果显示，经威罗菲尼治疗的患者的ORR达到54.5%，其中11名患者（50%）获得部分缓解，1名患者（4.5%）获得完全缓解。不过，使用威罗菲尼的ECD受试者也出现了常见的不良反应，它们包括关节痛、斑丘疹、脱发、疲劳等。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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