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恩西地平是急性髓系白血病(AML)的口服靶向治疗药物，可阻断异柠檬酸脱氢酶2(IDH2)酶。这有助于骨髓中的年轻红细胞(胚胎细胞)成熟为健康且有功能的红细胞、白细胞和血小板。它还有助于缓解骨髓中未成熟血细胞的过度拥挤。
我们需要这些细胞向组织(红细胞)输送氧气，以帮助对抗感染(白细胞)和防止出血(血小板)。
2017年8月，FDA批准治疗IDH2突变的成人急性髓系白血病(AML)患者，既往治疗后复发或无改善。大约8%到19%的急性髓系白血病患者有IDH2突变。
恩西地平是IDH2类药物抑制剂中的第一种药物。它针对突变IDH2变体R140Q、R172S和R172K。
服用恩西地平有什么效果？
根据印度第一药房的数据，在临床试验中，19%的患者在治疗至少6个月后出现完全缓解(无疾病证据，治疗后血细胞计数完全恢复)，平均时间为8.2个月。此外，4%的患者出现完全缓解和血细胞计数部分恢复，中位时间为9.6个月。
在研究开始时因急性髓系白血病需要输血或血小板的157名患者中，34%的患者在使用恩西地平治疗后不需要输血。
恩西地的常见副作用包括恶心、呕吐、腹泻、胆红素水平升高(胆汁中的一种物质)和食欲下降。
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