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骨髓增生异常综合征(MDS)是指一组在患者骨髓中产生过多未成熟血细胞的疾病。血细胞，可以是红细胞、白细胞或血小板，倾向于保持不成熟，因此不能执行其预期的功能。
来那度胺是一种降低依赖红细胞输注低风险但不适合促红细胞生成素的药物，是非del(5q)骨髓增生异常综合征患者的输血需求。
研究人员最近进行了一项三期国际临床试验，以评估来那度胺在依赖红细胞输注来维持足够红细胞水平的MDS患者中的有效性。风险较低的非del (5q) MDS患者；依靠红细胞输注；并且不符合或响应促红细胞生成素。
该试验包括239名接受来那度胺或安慰剂治疗的患者。
近27%接受来那度胺治疗的患者需要至少8周不输血，而仅2.5%的患者接受安慰剂。
反应患者无红细胞输注的中位时间接近31周。
最终对来那度胺治疗有反应的患者中，90%在治疗16周内有反应。
在治疗开始后的第112天，接受来那度胺的患者比接受安慰剂的患者获得的红细胞更少。
至少8周未接受红细胞输注的患者报告健康生活质量显著改善。
来那度胺治疗最常见的副作用是白细胞和血小板水平低。
研究人员得出结论：“在26.9%依赖红细胞输注的低风险非del(5q)骨髓增生异常综合征患者中，来那度胺的生产仍在继续[消除了对红细胞的需求]，这些患者不适合或难以使用促红细胞生成素刺激剂。来那度胺的反应与HRQoL的改善有关。紧急治疗中不良事件的数据与来那度胺的已知安全性一致。
来那度胺药物详情
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