达替尼达沙替尼一线治疗慢性粒细胞白血病的临床研究数据

达沙替尼是第二代酪氨酸激酶抑制剂(TKI)，在中国已被批准作为慢性期（CP）慢性粒细胞白血病(CML)患者的二线治疗，但在美国、欧盟达沙替尼早已获批一线适应症，NCCN、ELN、中国CML指南均对达沙替尼用于CML一线治疗有所推荐。早期研究已证实了达沙替尼的疗效，12个月时主要分子学反应（MMR）率为80.8%(42/52)。研究者于2016年5月至2018年10月启动了一项前瞻性、多中心、单臂的临床试验(NCT04925141)，并达到了主要终点。本文报道了2年随访的最终分析结果，以期探索达沙替尼在中国患者中一线治疗的长期临床获益。这项研究的目的是评价达沙替尼作为CML-CP一线治疗的疗效和安全性。

　　纳入标准：年龄≥18岁，ECOG PS 0～2，主要脏器功能完善，受试者在研究药物开始给药前6个月内确诊为Ph+的慢性期CML。

　　用药方案：所有新诊断的患者均接受了100 mg/d（初始剂量）的达沙替尼治疗。所有患者在第2、4、8周、第3、6、9、12、18、24个月均通过医院门诊部进行随访。随访截止至2019年12月6日，本研究所有统计分析均采用SAS 9.2软件，采用双侧检验观察差异。

　　研究终点：主要终点是基于第 12 个月 BCR-ABL1 ≤ 0.1%的主要分子学反应 (MMR)；次要终点是在第 3、6 和 18 个月时达到并维持 MMR 的患者比例；明确第6、12 和 24 个月的累积 MMR 率。

　　该研究共纳入59例患者，中位年龄为44岁（19～70岁），基于Sokal预后评分系统，7%的患者为高危。

　　疗效分析结果：第12个月时，80.4%(41/51)的患者达到MMR，6个月和24个月时的完全血液学缓解率(CHR)分别为90.6%和88.4%。第12个月时，累积完全细胞遗传学反应(CCyR)率为85.5%(47/55)，累积MMR率76.4%(42/55)。第24个月时，累积MMR率为73.7%，累积MR4.0率为63.6%，累积MR4.5率为58.2%，累积完全分子学缓解(CMR)率为58.2%。

　　安全性分析结果：最常见的血液学不良事件(AE)为血小板减少(42.4%)，其中11.9%的患者为III-IV级。在非血液学AE中，20.3%的患者有胸腔积液，18.6%为I-II级，而仅1.7%为III-IV级。

　　研究结论：本文首次报道了达沙替尼用于中国CML-CP患者一线治疗时24个月的临床获益情况；安全性与原研研究数据相似。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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