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帕比司他(Panobinostat;商品名 Farydak) 用于多发性骨髓瘤患者治疗在美国和欧洲相继被批准。多发性骨髓瘤是一种血液肿瘤,起因于骨髓中发现的一种血浆白细胞。据美国国家癌症研究所提供的信息,每年大约有 2.17 万美国人被确诊患有多发性骨髓瘤,有 1.071 万人会死于这种疾病。欧盟委员会批准帕比司他(商品名:Farydak)胶囊与硼替佐米及地塞米松合并用于既往已至少接受过两种方案,包括硼替佐米及一称免疫调节剂(IMiD)治疗的复发和 / 或难治性多发性骨髓瘤成人患者治疗。
多发性骨髓瘤主要影响老年人,它可以引起细胞迅速增殖,并将其它健康细胞排斥出骨髓。当骨髓有太多浆细胞时,这种细胞可能转移到身体其它部位,这样可以使身体的免疫系统变弱,导致贫血,引起其它骨髓及肾脏问题。
帕比司他通过抑制一类叫组蛋白去乙酰化酶 (HDACs) 的活性而发挥作用。这一过程可能延缓了多发性骨髓瘤患者体内浆细胞的过度发生,或导致这些危险细胞死亡。
帕比司他是获批治疗多发性骨髓瘤的首款 HDAC 抑制剂。这款药物适用于先前已至少接受过两种标准治疗药物治疗的患者,其中包括硼替佐米与一种免疫调节剂。帕比司他将与硼替佐米(一种化疗药物)及地塞米松(一种抗炎药物)合并用药。
“帕比司他有一种新的作用机制,区别于先前获批治疗多发性骨髓瘤的药物,这使其成为多发性骨髓瘤治疗中一款潜在的具有吸引力的候选药物,”FDA 药物评价与研究中心血液及肿瘤产品办公室主任、医学博士 Pazdur 称。“帕比司他的批准是特别重要的,因为它显示能延缓多发性骨髓瘤的进展。”
与地塞米松联用
帕比司他与硼替佐米及地塞米松合并用药的安全性及有效性基于 193 名临床试验受试者,这些多发性骨髓瘤患者先前至少接受过两种治疗药物治疗,其中包括硼替佐米及一种免疫调节剂。受试者被随机配给帕比司他、硼替佐米与地塞米松的合并用药或仅硼替佐米与地塞米松。
研究结果显示,接受帕比司他合并用药治疗的受试者其疾病进展延缓了大约10.6个月,相比之下,仅以硼替佐米与地塞米松治疗的受试者其疾病进展延缓了5.8个月。此外,59% 的帕比司他治疗受试者在治疗后其癌症出现缩小或消失(有效率),而接受硼替佐米与地塞米松治疗的受试者仅有 41%。
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