ENASIDENIBIDHIFA能有效缓解急性髓系白血病？

2017年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩西地平用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的R/RAML成人患者。临床试验显示，恩西地平(Idhifa)治疗携带IDH2突变的复发或难治性AML患者效果显著。急性髓细胞白血病(Acutemyeloidleukemia,AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2(Isocitratedehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%。

　　根据发表于《美国血液学会杂志》上的文章表示，一种实验室靶向疗法对复发性或难治的血液癌症—急性髓系白血病（AML）提供了全新的治疗方法。多达15%的AML患者IDH2基因突变，从而防止白细胞从中性粒细胞中成熟，相反，这些白细胞成为白血病细胞。AML的标准疗法是靶向所有白细胞，而此次实验疗法恩西地平却抑制突变IDH2基因，不会扼杀白血细胞，而是让不成熟的白细胞自然成熟，这种疗法的目的是把它们变成正常健康的细胞，而不是把它们大规模进行屠杀。

　　参加此次试验的参与者共计239人，其中74%的参与者已经是复发性白血病，根本就找不到有效的治疗方法，在参与实验的过程中，其中71人对恩西地平有反应，34人达到完全缓解。根据实验数据的统计，取得部分反应的患者病情平均缓解14.4个月，而取得完全缓解的患者病情得以控制达到19.7个月。

　　在未来的研究中，科学家还将进一步收集这些参与者的数据信息，不过可以明确的是，比起之前的标准治疗，病人的整体生存时长从之前的3.3个月延长到到9.3个月。

　　研究人员表示：“九个月的缓解对晚期复发性患者来说是至关重要的，但是，不可忽视的是，恩西地平也存在着一些副作用，比如胆红素增加，会造成恶心的症状，白细胞的增多等等，因此，接下来，我们将进一步评估在结合标准治疗的前提下，恩西地平作为一线治疗的有效性和安全性。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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