Papi DakPanobinostat可以治疗多发性骨髓瘤吗？

多发性骨髓瘤MM是浆细胞恶性增殖性疾病，其特征为骨髓中克隆性浆细胞异常增生，分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白)，并导致相关器官或组织损伤。常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全和感染等。随着人口老龄化，MM的发病率正逐年增加，据统计，它占恶性肿瘤1％，血液肿瘤10％。欧美国家年发生率是2～5/10万，我国发病率约1/10万，主要集中在老年人，发病年龄50～70岁，中位年龄55岁， 40岁以下者少见，男女比例为3:1，近20年来发病率有上升趋势，MM至今仍被认为是不能治愈的恶性血液病。

　　诺华公司的帕比司他胶囊与硼替佐米和地塞米松联合使用已获美国食品和药物管理局(FDA)批准，用于治疗已接受至少两种先前疗法的多发性骨髓瘤患者，包括硼替佐米和免疫调节剂(IMiD)。帕比司他获得了FDA的加速批准，因为它证明了该患者群体可扩大护理标准疗法的无进展生存期(PFS)优势。据诺华公司称，帕比司他是首个用于多发性骨髓瘤患者的组蛋白脱乙酰基酶(HDAC)抑制剂。达纳-法伯癌症研究所杰罗姆·里珀多发性骨髓瘤中心临床研究主任兼研究人员保罗·理查森说：“重要的是，已证明帕比司他可以改善多发性骨髓瘤复发患者的无进展生存率，这些患者至少接受了两种治疗方案，包括硼替佐米和IMiD,这是医疗需求未得到满足的领域”。

　　批准基于疗效和安全性数据，该研究基于预先指定的亚组分析，对在III期随机，双盲，安慰剂对照，多中心全球注册试验期间接受过硼替佐米和IMiD既往治疗的193名患者进行了全景分析-1(多发性骨髓瘤中的PANobinostat ORA1)。研究表明，与安慰剂组相比，接受过硼替佐米和IMiD双重治疗的帕比司他患者的PFS获益中位数增加。诺华肿瘤总裁布鲁诺·斯特里吉尼(Bruno Strigini)表示：“诺华致力于为需要治疗选择的患者开发创新的一流疗法。“ 帕比司他代表了多发性骨髓瘤的新药类别，为这些患者提供了治疗这种难治性癌症的重要治疗方法。”

　　多发性骨髓瘤MM是浆细胞恶性增殖性疾病，其特征为骨髓中克隆性浆细胞异常增生，分泌单克隆免疫球蛋白或其片段(M蛋白)，并导致相关器官或组织损伤。常见临床表现为骨痛、贫血、肾功能不全和感染等。随着人口老龄化，MM的发病率正逐年增加，据统计，它占恶性肿瘤1％，血液肿瘤10％。欧美国家年发生率是2～5/10万，我国发病率约1/10万，主要集中在老年人，发病年龄50～70岁，中位年龄55岁， 40岁以下者少见，男女比例为3:1，近20年来发病率有上升趋势，MM至今仍被认为是不能治愈的恶性血液病。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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