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米托坦(曼托坦)目前获批的适应症主要有两种:一是将其用于治疗不能手术的肾上腺皮质肿瘤,二是将其用于治疗库欣综合征(又称皮质醇增多症或柯兴综合征)。
(1)肾上腺皮质肿瘤
大多数研究显示,终末期肾上腺皮质癌( ACC)患者的中位生存时间大约为 12 个月。米托坦(密妥坦)是唯一被批准用于终末期 ACC 患者中的药物。尽管缺少前瞻性对照研究,但是美国在 1970 年,欧洲在 2004 年,分别批准米托坦用于治疗终末期 ACC 患者。大多数的资料都是来源于一系列回顾性研究,这些研究结果显示米托坦治疗终末期 ACC 最大应答率为 24%。多年以前,有人提出血浆米托坦目标浓度的概念,最近一项回顾性研究表明,血浆米托坦的浓度达到 14mg/L 时,可以改善总体预后。
仅仅依托泊苷、阿霉素、顺铂和米托坦四种药物联合化疗的方案进行过随机对照试验。这是国际上第一个关于终末期和转移性肾上腺癌治疗随机对照研究,共纳入 304 名患者,比较了 EDP-M 方案和链脲霉素加米托坦方案(Sz-M), 这两种方案都是用作一线和二线细胞毒性治疗方案。
尽管两种治疗方案之间的总体存活率没有统计学差异,但是两者之间的治疗应答率和无恶化生存期具有明显统计学差异。
(2)库欣综合征(皮质醇增多症)
小剂量的米托坦具有抑制类固醇合成活性的抗肾上腺素的药物,主要为20,22-碳链分解酶,可能还有其他酶,如11β-羟化酶和18-羟化酶。米托坦(即解腺瘤片)未广泛用于治疗皮质醇增多症,但据报道,在一个单中心治疗的76例患者中72%治疗有效,所有患者的血浆浓度超过8∙5 mg / L,尿游离皮质醇达到控制。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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