JAK抑制剂鲁索替尼，日本鲁索替尼

　　移植物抗宿主病(GVHD)是异基因造血干细胞移植(供体干细胞移植)的主要并发症。患者接受异体肝细胞移植后，供体细胞启动免疫反应，攻击移植受体器官，导致显著发病率和死亡率。GVHD主要有两种形式，急性型，一般在移植后100天内发生；慢性型，一般在移植100天后发生。这两种形式都可对多个器官系统，包括皮肤、胃肠道(消化道)、肝脏造成影响。

　　FDA已授予鲁索替尼(ruxolitinib)补充新药申请(sNDA)的优先审评资格，用于治疗成人和12岁及以上儿童患者类固醇难治性慢性移植物抗宿主病(GVHD)，PDUFA日期为2021年6月22日。此前，FDA已批准ruxolitinib用于治疗成人和12岁及以上儿童患者类固醇难治性急性GVHD。

　　此项sNDA的提交是基于代号为REACH3的III期临床研究结果，该研究比较了ruxolitinib和最佳可用疗法(BAT)治疗类固醇难治性慢性GVHD的疗效。研究结果显示，第24周，ruxolitinib组患者在主要终点总缓解率(ORR)上显著高于BAT治疗组(49.7%vs 25.6%，P＜0.0001)。

　　关键次要终点方面，第24周，ruxolitinib组患者中位无失败生存期（FFS）也显著长于BAT组（未达到vs.5.7个月;HR：0.370；p<0.0001）。根据改良Lee症状量表(mLSS)评分，ruxolitinib组症状改善患者比例更高(24.2%vs 11.0%;OR：2.62；p=0.0011)。没有观察到新的安全信号，不良事件发生情况与ruxolitinib已知的安全情况一致。该结果已发表于第62届美国血液学学会（ASH）年会上。

　　鲁索替尼由Incyte开发，是一款first-in-class JAK1/JAK2抑制剂。2009年11月，诺华与Incyte达成合作协议，获得鲁索替尼美国以外商业化权利，商品名为Jakavi，Incyte则负责鲁索替尼在美国的开发和商业化权利，商品名为Jakafi。鲁索替尼片剂最早于2011年11月首次在美国获批上市，除了获批用于治疗GVHD，还获批用于治疗骨髓纤维化、真性红细胞增多症。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：鲁索替尼/芦可替尼(RUXOLITINIB)用于治疗骨髓纤维化的效果好吗？

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