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美国FDA宣布接受创新疗法马法兰（Melphalan Flufenamide）的新药申请并授予其优先审查资格，联合地塞米松治疗三重难治性多发性骨髓瘤成人患者。所谓“三重难治”是指患者至少对一种蛋白酶体抑制剂、一种免疫调节剂、一种抗CD38单抗治疗无效。
多发性骨髓瘤（MM）是发病率第二的恶性血液肿瘤，比白血病更常见，仅次于非霍奇金淋巴瘤，其特征为骨髓浆细胞异常增生，导致骨骼、肾脏等出现问题。MM目前尚无治愈的疗法，大多数患者会在确诊后五年内死亡，生存率极低。近年来，MM的治疗在化疗、蛋白酶体抑制剂、免疫调节剂和CD38靶向抗体方面取得了较大进展，但几乎所有患者最终仍会出现耐药、复发。对临床治疗有限的晚期R/RMM患者来说，亟需一种能克服耐药问题的新疗法。
马法兰是一款肽偶联药物，它将烷化剂与靶向细胞内氨肽酶的多肽偶联在一起，发挥抗骨髓活性。由于其高亲脂性，能迅速被MM细胞吸收，然后被肽酶水解，释放具有亲水性的烷化剂。氨肽酶在多种肿瘤细胞中过度表达，尤其是在晚期癌症或携带高突变复合的肿瘤中，包括复发/难治性MM.在体外试验中，马法兰可提高烷化剂在细胞内的浓度，杀伤MM细胞的能力比其携带的烷化剂高出50倍，可迅速诱导骨髓瘤细胞发生不可逆的DNA损伤，导致细胞凋亡。在临床前研究中，马法兰对其他多种疗法（包括烷基化剂）耐药的骨髓瘤细胞表现出细胞毒性作用，并显示出抑制DAN修复诱导和血管生成的作用。
该申请是基于一项关键性2期临床试验（HORIZON）的结果，该临床研究评估了静脉注射马法兰+地塞米松，治疗复发/难治性多发性骨髓瘤患者的疗效和安全性。试验数据已在2019年美国血液学会（ASH）年会上公布。
结果显示：
1.在意向性治疗组（n=157）中，总缓解率（ORR）为29%、中位无进展生存期（PFS）为4.2个月、中位总生存期（OS）为11.6个月；
2.在三重耐药亚组（n=119）中，总体缓解率（ORR）为26%。其中，1例出现了严格意义上的完全缓解，19%达到了部分缓解，临床有效率为40%。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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