美国治疗急性髓系白血病，雷德帕斯(MIDOSTAURIN)能治愈急性髓系白血病吗？

　　急性髓系白血病(AML)是获得性髓系祖细胞变异引起的高度异质性的克隆性疾病，影响疗效的因素很多，除了发病时的白细胞数目、患者年龄、细胞学类型、免疫学分型外，最关键的是取决于发病时的细胞遗传学类型(染色体异常)和分子生物学类型(基因突变类型等改变)。依据细胞遗传学和分子生物学危险度分层的治疗是目前治愈急性髓细胞性白血病的最科学的方法，换句话说就是按照细胞遗传学和分子生物学类型的不同，采取不同的治疗方法，才有可能治愈急性髓性白血病。

　　批准是基于一项随机、双盲、安慰剂对照的试验，将717名未经过治疗的FLT3+AML患者随机分为安慰剂组或雷德帕斯 50mg组，在诱导和巩固化疗的每个周期的第8-21天每天口服两次，随后每天连续服用雷德帕斯达12个周期。该试验表明，与安慰剂组相比，接受雷德帕斯治疗的患者总生存期（OS）有统计学上的显著提高(HR 0.77,p=0.016)。

　　在至少20％的患者中发生的常见不良反应包括发热性中性粒细胞减少症、恶心、粘膜炎、呕吐、头痛、瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、器械相关感染、高血糖症和上呼吸道感染。最常见的严重不良反应是发热性中性粒细胞减少症，两组中均有16％的患者发生。

　　美国食品和药物管理局还批准雷德帕斯用于治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）。批准基于一项雷德帕斯100毫克口服每日两次的单臂开放标签研究得出的的缓解率和持续时间。使用6个周期的雷德帕斯，根据修正的Valent标准，证实完全缓解(CR)加不完全缓解(ICR)的比率对于ASM为38%，对于SM-AHN为16%。一名肥大细胞白血病病患者(5%)达到了CR。最常见的不良反应包括恶心、呕吐、腹泻、水肿、肌肉骨骼疼痛、腹痛、疲劳、上呼吸道感染、发热、头痛和呼吸困难。

　　AML中雷德帕斯的推荐剂量为50mg，每日两次，在每次诱导和巩固化疗周期的第8至21天食用，并作为单一药物与食物一起食用，剂量为50 mg，持续12个月。治疗成人伴有相关血液肿瘤或肥大细胞白血病的侵袭性系统性肥大细胞增多症（SM）患者的推荐剂量是每天两次100mg并与食物一起食用。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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