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阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征属于罕见血液疾病，也称为“孤儿病”。Alexion公司研发的依库珠单抗注射液(Ravulizumab)通过抑制补体途径免疫反应可以控制上述两种病情。2018年9月，国家药品监督管理局(NMPA)批准依库珠单抗注射液(Ravulizumab)进口注册申请，同时考虑到增加儿童适应症，为阵发性睡眠性血红蛋白尿症和非典型溶血性尿毒症综合征成人和儿童患者治疗提供更多选择。
阵发性睡眠性血红蛋白尿症(PNH)是后天获得性造血干细胞基因突变所导致的红细胞膜缺陷性溶血病，临床表现为与睡眠有关、间歇发作的慢性血管内溶血和血红蛋白尿，可伴全血细胞减少或反复血栓形成，但这种情况临床比较少见。
依库珠单抗是一种单克隆抗体IgG2/4K，可与补体蛋白C5特异性结合，从而抑制其裂解为C5a(促炎性过敏毒素)和C5b(末端补体复合物[C5b-9]的起始亚基)并防止产生C5b-9。Ravulizumab保留了补体激活的早期成分，这些成分对于微生物的调理作用和免疫复合物的清除至关重要。减少了对红细胞的破坏，又减少了输血的需要。
依库珠单抗是欧盟批准的第一个也是唯一一个针对PNH儿童和青少年的药物。
来自3期临床试验的结果显示，依库珠单抗减轻了PNH儿科患者及其家属的治疗负担，其疗效和安全性已得到证实。
数据显示，在18岁以下的儿童和青少年患者中，依库珠单抗在治疗26周期间有效地实现了完全C5补体抑制。此外，依库珠单抗没有报告治疗相关的严重不良事件，也没有患者在初步评估期间停止治疗或经历突破性溶血。
依库珠单抗的安全性和有效性显而易见。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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