米哚妥林是一种靶向FLT3突变蛋白的药物。

　　在美国，每年约有2万人被诊断为急性髓系白血病。AML变得越来越普遍，但具体原因却仍不明确。有猜测认为，AML患病人数增加是因为他们接受了其他类型癌症的放化疗。由于癌症治疗技术的进步，越来越多患者包括AML患者的生存期延长，在生存期内可能会出现继发性癌症。在儿童和年轻人中，既往放化疗史是急性髓系白血病的常见病因。

　　AML的疗法有哪些变化？

　　自1973年以来，长期没有新的AML药物获批上市。然而在2017年，美国FDA批准了四种用于AML的新药，2018年又批准了一个新药物，另外还有三到四个新药有望在明年以后获批上市。

　　其中，VYXEOS(柔红霉素+阿糖胞苷)是一种新型的白血病标准药物。MYLOTARG(吉妥珠单抗奥佐米星)是一种强效毒素-抗体偶联物，而雷德帕斯/米哚妥林(Rydapt)是一种靶向FLT3突变蛋白的药物。

　　Enasidenib (Idhifa)被批准用于治疗携带IDH2基因突变的AML.Ivosidenib (Tibsovo)以IDH1相关基因突变的癌症为靶点。Enasidenib和Ivosidenib的药理都是将癌细胞转化为正常细胞，而不是杀灭癌细胞。纪念斯隆-凯特琳（MSK）癌症中心的白血病科室参与并主导了这两项药物的临床试验。

　　除了目前正在研究的新型化疗和靶向药物，还有一些临床试验，主要研究CAR-T治疗和其他类型的AML免疫疗法。我们也正在进行新的药物组合方面的研究。

　　由于实验室和临床研究的进步，我们对疾病的病因有了更深入的了解，因此能够研发出新的治疗方法。这些知识为靶向恶性细胞提供了更有效的方法，这是白血病研究的一个令人兴奋的时刻。

　　使用干细胞或骨髓移植来治疗AML的频率？

　　我们建议多数（但非所有）急性髓系白血病患者进行血液或骨髓干细胞移植。如果能匹配供体且能安全耐受移植过程，AML很可能会被治愈。对于能够找到合适供体且能够安全耐受移植的患者，这可能是最佳治愈机会。

　　有些患者可能不适宜进行移植。因此治疗的多样性非常重要，这为无法进行移植手术的患者提供了其他选择。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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