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普纳替尼是白血病的第三代药物，是一种多靶点激酶抑制剂。2012年12月14日获美国FDA批准上市，普纳替尼的主要细胞靶标是Bcr-Abl酪氨酸激酶蛋白，它具有组成性活性并促进CML的发展。该蛋白来自融合的Bcr和Abl基因-通常称为费城染色体。
普纳替尼是广谱强效的酪氨酸激酶抑制剂，对伊马替尼、尼洛替尼等一二代TKI耐药慢性粒细胞白血病（CML）的CML有非常显著的疗效，尤其是对T315I基因突变的患者是非常重要的临床治疗选择。可以针对多种白血病，例如慢性粒细胞白血病的慢性期、急性期和爆发期，以及费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病。其中对于有T315I突变的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说效果是最好的，其应答率高达70%，对于一代药或者二代药耐药或者不耐受的慢性粒细胞白血病的慢性期患者来说，普纳替尼有51%的应答率，超过一半，对于急性期的慢性粒细胞白血病患者有57%的应答率，而对于爆发期的慢性粒细胞白血病患者和费城染色体阳性的急性淋巴细胞白血病患者，普纳替尼分别有31%和41%的应答率，这些数据对于一个三代药来说已经是非常好了。
普纳替尼最常见非-血液学不良反应（≥ 20%）是高血压，皮疹，腹痛，疲乏，头痛，干皮肤，便秘，关节痛，恶心，和发热。血液学不良反应包括血小板减少，贫血，中性粒细胞减少，淋巴细胞减少，和白细胞减少。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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