midorinRydapt治疗FLT3特异性基因突变的白血病效果如何？

FLT3叫Fms样酪氨酸激酶3，是一种酪氨酸激酶活性的生长因子受体，与其配体在造血祖细胞和造血干细胞增殖、分化中起重要调节作用。FLT3基因位于染色体13q12，当其发生突变后，其编码蛋白发生不依赖配体的自身磷酸化，激活PI3K和Ras途径，导致细胞增殖加快，细胞凋亡抑制。已知与AML相关的FLT3突变形式有2种，内部串联重复（ITD）和酪氨酸激酶结构域（TKD）突变。国际上FLT3突变的发生率大约为1/3（AML），中国也有报道，瑞金医院报道10.8%（N=608），天津血研所报道23.6%（N=432），总体来说1/4-1/3的AML患者合并FLT3突变。

　　美国食品和药物管理局FDA批准了诺华的米哚妥林（midostaurin）结合化疗用于治疗具有FLT3特异性遗传突变的新诊断的急性骨髓性白血病（AML）的成年患者。该药物与伴随诊断同时获批。这个伴随诊断是LeukoStrat CDx FLT3突变检测，用于检测AML患者的FLT3突变。

　　急性髓性白血病AML是在骨髓中形成的快速进展的血液肿瘤，AML导致血流中白细胞数量增加。美国国家癌症研究所估计，2020年有大约19,930人被诊断患有AML,10,430人预计死于该病。

　　“米哚妥林与化疗联合使用是治疗AML患者的首选靶向治疗方法，”FDA的肿瘤学主任，药物评估和研究中心(CDER)的血液和肿瘤学产品办公室主任Richard Pazdur博士说。 “通过诊断测试检测基因突变的能力意味着医生可以确定可能从这种治疗中受益的特定患者。”

　　米哚妥林是一种激酶抑制剂，通过阻断促进细胞生长的几种酶起作用。使用LeukoStrat CDx FLT3突变检测在血液或骨髓样品中检测到FLT3突变，患者则可能接受米哚妥林联合化疗的治疗。

　　在一项717例未曾接受治疗的AML患者进行的随机对照试验，发现，接受米哚妥林联合化疗治疗的患者比单独接受化疗的患者寿命更长，尽管不能可靠地估计中位数生存率。此外，接受米哚妥林联合化疗的患者比单独接受化疗的患者没有发生并发症的生存时间更长（中位数为8.2个月）。米哚妥林同时获批治疗成人罕见血液病（侵袭性系统性肥大细胞增多症，伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症或肥大细胞白血病）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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