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骨髓瘤又称浆细胞瘤,有多种类型,其中多发性骨髓瘤(Multiple Myeloma,MM)最为常见。是继非霍奇金淋巴瘤之后的第二多发的血液系统恶性肿瘤,以骨髓中克隆性浆细胞恶性增殖为特征,该病多发于中、老年人,大约80%的患者超过60岁,男性略多于女性。随着我国人口的老龄化,中国骨髓瘤的发病率呈逐年上升的趋势。骨髓瘤起病徐缓,但危害大,因早期并无明显症状,常容易被误诊。多数患者在初次诊治时,病情已经较重,并累及多个器官。骨髓瘤患者常伴有:多发性溶骨性损害、高钙血症、贫血、肾脏损害所致的相关器官或组织损伤、免疫功能低下所致反复感染等病症。最常见症状是骨骼疼痛,多为腰骶、胸骨、肋骨疼痛。其原因是由于骨髓瘤细胞分泌破骨细胞活性因子而激活破骨细胞,使骨质溶解、破坏,由于瘤细胞对骨质破坏,还可能引起病理性骨折,或多处骨折同时存在,部分严重患者甚至会截瘫,极大地影响患者生存质量。
目前虽然骨髓瘤仍无法完全治愈,但过去的十几年中,随着靶向治疗药物的不断问世及临床检测手段的提高应用,尤其在新药联合自体造血干细胞移植、移植后巩固治疗以及长期维持治疗后,骨髓瘤患者的治疗缓解率和缓解深度已经得到很大的改善,目前超过50%的患者可以达到完全缓解。
在临床治疗药物中,硼替佐米是一种针对骨髓瘤的新型靶向药物,该药物的发现曾获得医药界广泛关注,其作用机理获得2004年度诺贝尔化学奖,2006年获制药界最高荣誉——国际盖伦奖(Prix Galien),被誉为“肿瘤治疗的革命,多发性骨髓瘤治疗的重大进步”。
硼替佐米作为骨髓瘤的突破性治疗药物,其优势主要表现在以下几个方面:
1、起效快,仅需约1个月即可起效;
2、疗效显著,联合用药,缓解率可达80%以上,完全缓解率到30-40%。发表在2017年《柳叶刀》的SWO S0777研究显示,硼替佐米联合来那度胺和地塞米松(BRD)方案比来那度胺联合地塞米松(RD)方案,患者中位生存期延长了11个月,BRD方案组患者中位生存期达75个月;
3、安全性高,可应用于肾功能不全患甚至肾衰患者,疗效与肾功能正常患者相当,能够逆转肾功能;
4、以硼替佐米为基础的诱导治疗能够显著增加干细胞采集量,并且显著加快干细胞采集速度。多项国际临床研究证明,含有硼替佐米的方案的疗效明显优于传统化疗方案,能够显著提高患者的完全缓解率、延长患者生存期、改善生存质量。硼替佐米贯穿骨髓瘤的诱导、巩固、维持全程治疗阶段,业已成为治疗骨髓瘤的首选一线治疗用药。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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