托法替尼托法替尼对儿童重度斑秃的治疗效果好吗？

斑秃（Alopecia areata,AA）是一种常见的自身免疫性疾病，并有可能进展为全秃（Alopecia totalis,AT）和普秃（Alopecia universalis,AU），严重影响患者的心理健康和生活质量。斑秃发生于任何年龄，但是严重的斑秃通常起始于儿童时期。几项研究和病例报告显示JAK抑制剂治疗斑秃有着很好的疗效。以往的病例系列研究报道了12-19岁的青少年患者系统使用托法替布治疗，3-7岁的儿童患者外用托法替布和鲁索替尼治疗。一项最近的病例系列研究显示4名8-10岁的斑秃患儿系统使用托法替布治疗取得了良好的效果。在这项报告中，我们对3名5岁或5岁以下的AT和AU患儿系统使用托法替布治疗。

　　一项研究回顾了接受托法替布治疗的AA、AT或AU患者的记录。纳入标准是患者年龄小于12岁，临床确诊为AA并有至少50%头发缺失的患者，AT或AU患者，病情持续稳定或恶化至少6月以上及托法替布治疗至少4月。病情的严重程度由皮肤科医生根据经过验证的秃发严重程度工具（Severity of Alopecia Tool,SALT）来评估。安全性通过体检、系统回顾、实验室检查来评估，实验室检查包括治疗前、治疗4周和治疗3月的全血细胞计数，完整的代谢功能和空腹血脂。

　　我们指定了3名使用托法替布治疗之前治疗失败的患儿。所有患儿都以托法替布2.5mg每日一次作为治疗开始剂量。例3经过6个月治疗后，头发再生情况不理想（再生＜20%）；此后，将患儿的剂量调整为每周4天剂量为2.5mg每日一次，其余3天剂量为5mg。一名患儿治疗12个月后获得了超过90%的头发再生（例2），其余2名患儿分别在治疗6个月和21个月后头发再生率均大于50%。例3的眉毛和睫毛完全再生，头发部分再生。虽然治疗反应并不完全，我们决定使用相同剂量维持治疗，因为现在还没有使用更高剂量托法替布治疗儿童患者的安全性数据；并且患儿的父母考虑到潜在的副作用也不想使用其他的治疗比如系统使用皮质类固醇激素。托法替布治疗的副作用很轻微，例1和例3出现腹泻和例2出现上呼吸道感染。这些副作用在持续治疗过程中完全消失。所有患儿目前仍在接受托法替布治疗。

　　虽然儿童使用JAK抑制剂的远期安全性仍然未知，但现已有2-18岁幼年特发性关节炎患儿使用托法替布治疗的临床试验（NCT02592434和NCT01500551）。根据患儿体重每日2.5mg的剂量比上述临床试验中使用的标准剂量（3.5mg）要低，尽管如此我们的患儿仍然获得了满意的疗效。和以前的报道一致，我们的研究表明对于传统治疗无效的严重AA患儿，托法替布可能是一种治疗选择。然而，因为JAK抑制剂存在潜在的严重不良反应，包括感染和恶性肿瘤；因此在开始治疗前，有必要对风险和益处进行全面的讨论。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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