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特立氟胺(teriflunomide)是一种新型口服药物,被批准用于治疗复发性MS,能够抑制嘧啶从头合成途径中的一种关键酶——二氢乳清酸脱氢酶,阻止T细胞和B细胞的增殖。特立氟胺是来氟米特的活性代谢物。多项研究证实,特立氟胺能有效抑制炎症性MRI活动,并减缓脑萎缩进展。然而,特立氟胺是否能有效延缓GM萎缩,保持GM和WM的微结构完整性,还不是非常清楚。
在一项涉及复发性多发性硬化症(multiple sclerosis, MS)儿童的试验中,特立氟胺减少了病变增长,但没有减缓复发。这种口服免疫调节药物已在80多个国家获得批准,用于治疗复发型MS成年患者,现在欧盟也批准用于儿科患者。
在国际三期试验中,166名年龄在10~17岁的MS儿童被随机分为口服特立氟胺或安慰剂治疗96周。那些经历过复发或在磁共振成像上表现出高度疾病活动的患者,被允许提前进入随后的96周开放标签延长期,在此期间他们都接受了药物治疗。在安慰剂组中,有26%的患者在96周前改用特立氟胺,这一比例出人意料地高。
在96周时,首次临床复发(主要终点)的时间在组间无差异。然而,特立氟胺确实减少了新的或扩大的病灶数量。该药物耐受性良好,两组中11%的患者出现严重不良事件。特立氟胺是来氟米特的活性代谢物,来氟米特口服消化后可快速、几乎全部转化为特立氟胺。特立氟胺已成为MS治疗的焦点。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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