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在一项单组篮式试验中，一半患者达到了总体缓解。除初始吉西他滨治疗之外，转移性胆管癌的可选治疗方案有限。基于原发肿瘤部位（胆囊内、肝内或肝外胆管），二代测序发现了可能成为治疗靶点的突变和分子异质性。FGFR2抑制剂pemigatinib近期获得了监管机构批准，可用于治疗携带FGFR2基因融合的胆管癌患者。
研究者报道了一项由工业届资助的国际性、开放标签、单组、Ⅱ期篮式试验（ROAR），本试验将BRAF抑制剂达拉非尼（每日2次，每次150 mg）联合MEK抑制剂曲美替尼（每日1次，每次2 mg）用于在之前标准治疗期间发生进展且携带BRAF V600E突变的43例胆管癌患者。大多数患者（91%）的原发部位在肝内，大多数为白种人（91%），且女性居多（56%）。
中位随访10个月时，独立审核员判定47%的患者达到缓解，中位缓解持续时间为9个月。中位无进展生存期为9个月，中位总生存期为14个月。一半以上患者（56%）发生了导致中断用药的不良事件，21%发生了与治疗相关的严重不良事件，最常见的是发热（19%）。
目前发现BRAF V600E可作为胆管癌患者的治疗靶点。对于常规化疗期间发生疾病进展的患者，达拉非尼联合曲美替尼有显着抗癌活性。本试验的结果强调指出对所有转移性胆管癌患者进行基因组分析的必要性。除FGFR2基因重排之外，可作为治疗靶点的突变和异常还包括IDH2突变。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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