替哌扎能减少甲状腺疾病患者的眼球突出吗？

　　2020年1月，FDA批准Tepezza（teprotumumab-trbw）用于治疗甲状腺眼病（Thyroid Eye Disease，TED），这是FDA批准的首个治疗甲状腺眼病的药物。TED是一种罕见的自身免疫病，人体攻击其自身过表达IGF-1R的眼眶成纤维细胞，使得眼后的肌肉和脂肪组织发炎，导致眼睛往前推并向外凸出。

　　甲状腺眼病（TED）是一种进行性的、致衰性的自身免疫性疾病，活动性疾病窗口有限，在此期间无需手术干预即可治疗。虽然TED经常发生在甲状腺功能亢进或格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）患者身上，但它是一种独特的疾病，由自身抗原激活眼眶内细胞上IGF-1R介导的信号复合物引起。这会导致一连串的负面效应，造成长期的、不可逆转的损害。TED开始于急性（活动）期，在该期间，炎症体征和症状，如眼睛疼痛、肿胀、突眼（眼球膨出）和复视，随着时间的推移而进展。随后，疾病进入慢性（非活动）期，炎症不再存在或明显减轻，但显著的体征和症状可能仍然存在。

　　Horizon Therapeutics公司在美国眼科学会年会（AAO 2021）上公布了单抗药物Tepezza（teprotumumab）治疗甲状腺眼病（TED）的一项真实世界研究依从性分析结果。会上公布的真实世界研究依从性分析结果显示：在医生开具处方Tepezza治疗TED的患者中，超过90%（n=995）持续治疗且完成了全部8次输液，表明在临床实践中患者对Tepezza具有非常高的依从性。

　　该研究评估了1101名TED患者（71%为女性，平均年龄58岁），他们在2020年7月前开始接受Tepezza治疗。非依从性很低，约为1%（n=15）。只有8%（n=84）的患者报告因不良事件（AE）而停药。在因AE停药的患者中，报告的最常见不良事件与Tepezza临床试验中的观察结果一致。

　　Tepezza的活性药物成分teprotumumab是一种全人IgG1单抗，靶向胰岛素样生长因子-1受体（IGF-1R），开发用于中度至重度甲状腺眼病（TED）的治疗，该病通常与格雷夫病（Grave’s disease，甲状腺机能亢进）相关。OPTIC研究中，接受teprotumumab治疗的患者眼球突出发生了前所未有的减少，而这之前只有在活动性疾病结束后才能通过手术治疗。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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