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泊马度胺Pomalidomide(在美国品牌名为Pomalyst ,在欧盟和俄罗斯品牌名Imnovid)是由Celgene销售的沙利度胺的衍生物。它具有抗血管生成作用,也可作为免疫调节剂。2013年2月,Pomalidomide被美国食品和药物管理局(FDA)批准用于治疗复发和难治性多发性骨髓瘤。它已被批准用于已经接受至少两种先前疗法的人,包括来那度胺和硼替佐米,并且在最后一次治疗完成后60天或之内证实了疾病进展。它于2013年8月获得了欧盟委员会的类似批准。
泊马度胺联合低剂量地塞米松治疗晚期复发/难治多发性骨髓瘤(RRMM)安全性良好。但是,在IFM2009-02试验中,研究者观察到当这些患者具有不良细胞遗传学(17p缺失和[4;14]易位)时,他们的中位无进展生存期(PFS)和总生存期(OS)较短。
随后,在IFM 2010-02试验中,研究者试图确定如果不良细胞遗传学的MM进行早期治疗,能否从泊马度胺-地塞米松疗法中获益。意向性治疗患者群包括50名患者,中位年龄为63岁(38%的患者年龄≥65岁)。
17p缺失组和t(4;14)组的进展时间(TTP,7.3vs 2.8个月)、缓解持续时间(8.3vs 2.4个月)和总生存率(ORR,32%vs 15%)方面有显著差异。经泊马度胺-地塞米松治疗之后,两组患者的OS延长,尤其是t(4;14)组患者,考虑到TTP较短,表明复发患者可以通过非一线疗法救治。
泊马度胺-地塞米松——一种双重免疫调节药物疗法——治疗伴有不良细胞遗传学的早期RRMM有效且耐受性良好,尤其是17p缺失患者,这一类患者的特点是难治状态发展迅速,预后较差。未来研究的目标是探索泊马度胺-地塞米松治疗17p缺失的潜在作用机制。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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