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在2021年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会上公布了正在进行的1/2期LIBRETTO-121试验（NCT03899792）的数据，该数据显示塞尔帕替尼（selpercatinib,Retevmo）对患有RET改变型实体瘤的儿童患者具有抗肿瘤活性。
在8例疾病可测量的患者中，客观缓解率（ORR）为50%（95%CI,16%-84%）。4例达到部分缓解（PR），2例疾病稳定（SD），1例疾病进展（PD），1例无法评估，临床受益率为75%（95%CI,35%-97%）。RET融合是乳头状甲状腺癌（PTC）患儿中最常见的可操作改变，大多数甲状腺髓样癌（MTC）患儿的生殖系RET突变与MEN2综合征有关。
塞尔帕替尼是一种具有中枢神经系统（CNS）活性的高选择性和强效RET抑制剂，被批准用于治疗转移性RET融合阳性非小细胞肺癌成年患者、晚期或转移性RET突变型MTC成年和12岁及以上儿童患者（需要系统治疗）、晚期或转移性RET融合阳性甲状腺癌成年和12岁及以上儿童患者（需要系统治疗，并且放射性碘难治）。该药在成年患者中的良好疗效和安全性为其在儿科人群中的评估奠定了基础。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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