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胆管癌是一种恶性的肿瘤疾病， 临床统计显示，约50%的胆管癌患者一经发现， 癌症就已发生肝脏或血行转移，其中仅有30%的患者有手术切除机会。胆管癌的预后非常差”且治疗选择有限，急需有效的治疗方法。
在早期临床试验中，针对具有特定基因突变的肿瘤药物组合治疗具有突变的罕见胃肠（GI）癌症患者，取得好的结果，延长了生存期！联合应用达拉非尼（Tafinlar）加曲美替尼（Mekinist），缩小了晚期胆道癌和小肠腺癌患者的肿瘤。 对于这两种类型的癌症，几乎没有有效的治疗方法，并且长期存活率很差，特别是患有胆道癌的患者。
试验中的36名患者均在BRAF特定的基因突变，也称为BRAF V600E. 该试验的主要研究人员之一，加州大学洛杉矶分校胃肠道肿瘤学项目的Zev Wainberg博士说，这种突变存在于大约15％的胆管癌和小肠腺癌中。
Dabrafenib阻断了BRAF蛋白，曲美替尼抑制MEK,这是一种与BRAF处于相同细胞信号通路的分子。 这些药物已在临床上一起使用，已获得美国食品和药物管理局（FDA）的批准，可用于治疗黑色素瘤，间变性甲状腺癌和肿瘤患有BRAF的非小细胞肺癌患者，这些患者有 V600E突变。
试验结果已于2018年11月16日在由欧洲癌症研究和治疗组织，NCI和美国癌症研究协会主办的分子靶点和癌症治疗研讨会上发表。Wainberg博士说，鉴于被诊断患有胆道癌的患者“预后非常差”且治疗选择有限，“此结果非常引人注目。”如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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