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骨髓纤维化(MF)通常使用鲁索替尼 (Jakafi)治疗，Jakafi是FDA批准的JAK抑制剂。鲁索替尼是仅有的两种能显著提高MF患者生存率的治疗方法之一。然而，肿瘤学家们仍然看到了延长这些患者生存期的机会。
在COMFORT-1 (NCT0095228)和COMFORT-2 (NCT00934544)临床试验中证实了鲁索替尼的生存益处。COMFORT-1试验的主要终点是缓解持久性、症状负担变化和总生存率，41.9%的患者接受鲁索替尼治疗获得了持久的缓解。在安慰剂组中，只有0.7%的患者达到了持久的缓解。
在COMFORT-2中，研究了鲁索替尼对脾脏缩小的影响，鲁索替尼组28%的患者的脾脏体积至少缩小了35%。而在48周时，接受最佳治疗的患者比例为0%。在12个月的中位随访中，80%的患者仍有缓解，因此中位缓解持续时间未达到。
为了进一步改善骨髓纤维化患者的预后，研究人员开展了一项前瞻性试点试验(NCT02917096)，将鲁索替尼作为MF患者的围移植期治疗。这项研究的目的是确定鲁索替尼的最大耐受剂量及其在这种新治疗策略中的安全性。
鲁索替尼的安全性高，大多数患者具有低度毒性。许多患者出现1级不良事件，很少有3级或4级的不良事件。1例患者发生肾功能衰竭，1例患者出现心脏骤停，而且与药物无关。3到4级GvHD率为12%， 2到4级为17%。实际上，鲁索替尼具有较低的GvHD率而不影响移植，这在试验中得到了证实。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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