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2017年8月1日，美国食品药品监督管理局（FDA）批准恩西地平用于治疗携带异柠檬酸脱氢酶-2（IDH2）突变的R/R AML成人患者。临床试验显示，恩西地平(Idhifa)治疗携带IDH2突 变的复发或难治性AML患者效果显着。
急性髓细胞白血病(Acute myeloid leukemia,AML)是髓系造血干/祖细胞恶性疾病。以骨髓与外周血中原始和幼稚髓性细胞异常增生为主要特征，临床表现为贫血、出血、感染和发热、脏器浸润、代谢异常等，多数病例病情急重，预后凶险，如不及时治疗常可危及生命。在急性髓细胞白血病的患者中，带有IDH2 (Isocitrate dehydrogenase,IDH,异柠檬酸脱氢酶)突变的患者约占20%。
《柳叶刀·血液学》杂志上发表了一项针对口服药物恩西地平治疗复发/难治性（R/R）急性髓系白血病（AML）患者和MDS患者的I/II期临床试验（AG221-C-001）的亚组分析结果，详细描述了部分MDS患者在接受恩西地平治疗后的情况。结果显示，在既往MDS预后极差的背景下，采用恩西地平治疗显着延长了复治患者的预后生存期。尽管这一结论仅为初步结论，但也为MDS的治疗提供了新的策略。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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