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BRAFV600突变发生在各种各样的皮肤黑色素瘤中，通过MAPK通路使其下游信号持续性激活。威罗非尼是一种BRAFV600激酶的选择性口服抑制剂，在BRAFV600E突变阳性的转移性黑色素瘤中可提高生存率。
本文通过设计一组组织学独立、灵活的二期“篮子”，研究关于BRAFV600突变的非黑色素瘤患者使用威罗非尼的情况。研究分别入组了来自全球23个中心，六组特定的肿瘤类型患者（非小细胞肺癌NSCLC、卵巢癌、结直肠癌、胆管癌、乳腺癌和多发性骨髓瘤），将其他肿瘤类型列入第七组。总共122名患者接受治疗，其中27种结直肠癌患者接受威罗非尼联合西妥昔单抗治疗，其余均接受威罗非尼单药治疗。
在非小细胞肺癌组中，疾病缓解率为42%，中位无瘤生存期为7.3个月。在脂质肉芽肿病和朗格汉斯组织细胞增多症组中，疾病反应率为43%，中位治疗持续时间为5.9个月，在治疗期间，无患者疾病进展。在接受威罗非尼的星形细胞瘤、甲状腺癌、胆管癌、涎腺导管癌、卵巢癌和透明细胞肉瘤中，包括接受威罗非尼和西妥昔单抗的结直肠癌中均可观察到疗效。
在部分非黑色素瘤肿瘤中，BRAFV600突变为可靶向治疗的致癌基因。在非小细胞肺癌组、脂质肉芽肿病和朗格汉斯组织细胞增多症组观察到威罗非尼的效果。组织学成分是BRAFV600突变肿瘤对药物反应的重要决定因素。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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