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华氏巨球蛋白血症（WM）是一种少见的惰性成熟B细胞淋巴瘤，兼具惰性淋巴瘤和多发性骨髓瘤的临床特点，临床上极易被忽视。近年来，随着BTK抑制剂伊布替尼的出现开创了WM全新的治疗格局。伊布替尼是目前唯一获批WM适应症的BTK抑制剂。
WM是在1944年由Waldenström教授由他的名字命名的一类少见的、惰性成熟B细胞淋巴瘤，发病率约占血液肿瘤的1%-2%。其分子生物的特征往往体现在MYD88或CXCR4的突变。MYD88基因突变是诊断WM里程碑式的进步，约90％以上的患者出现MYD88发生一个氨基酸改变（L265P），且改突可激活下游的BTK信号通路，最终活化NF-kB途径促进肿瘤细胞生长。这些机制研究为发现新的治疗靶点和改进治疗方案提供了极其重要的理论依据。但并不是所有的WM均需要治疗，WM的治疗需要根据其临床指征而断定。
由于传统方案的局限性，WM治疗存在多种未被满足的需求，如原发症状造成治疗选择困难、毒副作用大、生存获益有限等。伊布替尼的出现开创了WM全新的治疗格局，也是拥有随访时间长达5年的临床研究数据，具有良好的疗效及安全性。研究发现，伊布替尼在不同基因型和治疗状态的WM患者中均可获得深度缓解，包括初治、经治和利妥昔单抗耐药的患者。其可快速起效改善症状，缓解状态持久，安全性良好，口服方便。在真实世界中，伊布替尼治疗WM也表现出了与临床研究相似的疗效。未来它将可能更多地应用于临床，为更多患者带来生存获益。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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