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帕唑帕尼适应症:
1.FDA批准用于晚期肾癌患者。
2.FDA批准用于之前接受化疗的晚期软组织肉瘤(STS)患者。但对脂肪性STS或胃间质肿瘤疗效尚未确定。
帕唑帕尼可以特异作用于血管内皮生长因子、血小板衍生生长因子及几种酪氨酸激酶,已经证实对治疗肾脏肿瘤有效。作为一个现在被证实对肉瘤有效的口腔靶分子媒介,它可以为这种通过侵害性静脉化疗治疗的罕见疾病提供另一种治疗方法。“有时这种静脉化疗并没效果。”曼彻斯特波士顿 Dana-Farber 癌症研究所肉瘤及骨肿瘤中心的主任 George Demetri 博士说道。
这个结果将促进对肉瘤更进一步的研究,Demetri 博士预测说。其中一条研究路线是帕唑帕尼能否用得更提前些,即在化疗前应用。然而,Demetri 博士强调说,化疗如果有效的话可以减小肿瘤,但靶分子媒介却不能——它们捕获肿瘤并阻止其生长。这些媒介对于肿瘤较小或有数个小肿瘤但并不引起太多症状的患者也许有用。在这种情况下,用毒副作用更小的口服药治疗这种疾病“可以对他们有帮助,” Demetri 博士在接受 Medscape 医学新闻采访时说道。两种最常见的肉瘤——胃肠间质瘤和脂肪肉瘤——占所有肉瘤的约 60%(每种各占 30%),但他们并不在帕唑帕尼的治疗范围内。帕唑帕尼的治疗范围在剩余的那 40%软组织肉瘤,Demetri 博士解释道。
肉瘤非常罕见,根据美国肿瘤学会的数据,2011 年美国有约 10980 个人患此病。它们由间充质细胞分化而来。间充质细胞常见于脂肪、肌肉、神经、血管及其他结缔组织等软组织中。 “如果人体是一个房子的话,不同于大部分其他肿瘤生长的灰泥板和精细的装修层,肉瘤仅相当于这些地板。”
胃肠道间皮瘤被除外是因为它有自己特有的有效治疗方法。靶分子媒介伊马替尼(Gleevec)为这种疾病的治疗带来 ** 性的改变,Demetri 博士在采访中解释到。“我们有些病人服用伊马替尼后存活了 12 年,同样的疾病在 2002 可以在 6 周内杀死他们。”他说道。“但肉瘤还有许多其他类型,”他继续道,“而我们自上世纪 70 年代后就再没有新的治疗药物,多柔比星(阿霉素)作为治疗用药已经用了数十年了。”不过它仍然是在美国证实对肉瘤有效的唯一一个药物,他补充道。如有需要,请咨询海外医疗医学顾问:或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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