抗癌药Rydapt是白血病患者的福音吗？

米哚妥林(midostaurin)已正式获批，与化疗疗法联合用于新确诊的FLT3阳性的急性骨髓性白血病（AML）初治患者。这是第一款与化疗联用治疗急性骨髓性白血病的靶向疗法，也是25年来白血病治疗的首个重大突破！米哚妥林是一大重磅级药物，这款药物在研发过程中就获得了行业普遍关注，并收获了FDA颁发的突破性疗法认定、孤儿药资格与优先审评资格。

　　米哚妥林作为一种口服多靶向激酶抑制剂，是通过阻断几种促进细胞增长的酶起作用的，其中包括Flt3，因此被开发用于携带FTL3突变的AML患者的治疗。如果患者在血液或骨髓中检测到 FLT3 突变，即可考虑使用 米哚妥林 联合化疗进行治疗。AML是一种骨髓性白细胞异常增殖的血癌，侵袭性极高，在美国约占癌症死亡人数的1.2%。其中有约17%～34%的AML患者存在FLT3基因突变，这类患者不仅病情进展速度更快，而且复发率更高，预后较差。在所有AML患者中，只有少数能够成功进行骨髓移植，而大多数不仅可能对化疗无反应而且会逐渐进展成复发或难治性AML,5年生存率极低。然而在过去的25年里，白血病在治疗上并没有出现明显进展，因此，对于FLT3基因突变的AML患者而言也一直没有更好的治疗方案。

　　米哚妥林用于AML的安全性及有效性在一项代号为RATIFY的随机试验中得到了研究与验证。该试验中，受试者为717名既往未接受任何治疗的FLT3+ AML初诊患者。研究人员将其随机分成两组进行对照治疗，结果发现，接受米哚妥林联合化疗的小组与只接受化疗的对照组相比，在总生存期上有着显着的改善，死亡风险降低了23%。此外，接受化疗患者的无事件生存期中位数仅为3.0个月，而接受联合疗法患者的数据为8.2个月，具有统计学意义的显着改善。米哚妥林在AML治疗过程中的常见不良反应主要有：白细胞减少、恶心呕吐、黏膜炎、头痛、皮肤瘀点、肌肉骨骼疼痛、鼻出血、高血糖、上呼吸道感染等。

　　警告及注意事项

　　1、药物过敏：对米哚妥林及米哚妥林中其它成分过敏的患者不应使用；

　　2、胎儿毒性：米哚妥林可能会导致胎儿或新生儿受到伤害，孕妇或哺乳期妇女不应使用；

　　3、肺部毒性：存在肺部损伤（肺毒性）迹象或症状的患者应停止使用。

　　最后，值得一提的是，为了更好地诊断带有FLT3基因突变的患者，FDA还同步批准了Invivoscribe Technologies研发的LeukoStrat CDxFLT3突变检测方法，用于筛选患者的FLT3基因中的内部串联重复突变或酪氨酸激酶区域突变。另外，除AML之外，米哚妥林也被批准用于患有某些类型罕见血液障碍的成年患者的治疗，包括侵袭性系统性肥大细胞增生症（ASM）、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增生症（SM-AHN）和肥大细胞白血病（MCL）。如有需要，请咨询海外医疗医学顾问：或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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